Neueinführung Chenodesoxycholsäure Leadiant

Zum 1. Juli 2017 ist das Arzneimittel Chenodesoxycholsäure Leadiant 250 mg Hartkapseln für die Behandlung angeborener Störungen der primären Gallensäuresynthese in den Markt eingeführt worden.

Galle

Was ist Chenodesoxycholsäure Leadiant?

Chenodesoxycholsäure Leadiant ist ein Arzneimittel, das für die Behandlung angeborener Störungen der primären Gallensäuresynthese aufgrund eines Sterol-27-Hydroxylase-Mangels bei Säuglingen, Kindern und Jugendlichen im Alter von 1 Monat bis 18 Jahren sowie bei Erwachsenen eingesetzt wird. Dier Erkrankung wird als zerebrotendinöse Xanthomatose, kurz CTX, bezeichnet. Das Arzneimittel enthält den Wirkstoff Chenodesoxycholsäure.

Wie wird Chenodesoxycholsäure Leadiant angewendet?

Bei Erwachsenen beträgt die übliche tägliche Dosis 750 mg/Tag aufgeteilt in drei Dosen. Eine Erhöhung bis auf 1000 mg /Tag ist möglich, wenn die Dosis von 750 mg /Tag nicht ausreicht, um den Cholestanolspiegel im Serum sowie den Gallenalkoholspiegel im Urin zu normalisieren.

Bei Kindern beträgt die Dosis 5 mg/kg/Tag. Auch hier wird die Dosis auf 3 Tagesgaben verteilt. Sollte die berechnete Dosis kein Vielfaches von 250 mg sein, so ist die nächstgelegene Dosis unterhalb eines Maximums von 15 mg/kg/Tag zu wählen, wenn diese Dosis ausreicht, um den Cholestanolspiegel im Serum und/oder den Gallenalkoholspiegel im Urin zu normalisieren.

Wirkung von Chenodesoxycholsäure

Bei CTX verursacht ein Defekt im Gen CYP27A1 einen Mangel des Enzyms Sterol-27-Hydroxylase. Dieser Mangel blockiert die Synthese primärer Gallensäuren über klassische und alternative Synthesewege. Cholsäure wird jedoch nach wie vor über einen alternativen mikrosomalen Syntheseweg gebildet. Dadurch kommt es zu einem schwerwiegenden Mangel an Chenodesoxycholsäure und einem relativen Überschuss an Cholsäure.

Der Mangel an Chenodesoxycholsäure verursacht bei CTX eine unzureichende Rückkopplung durch Cholesterin 7-alpha- Hydroxylase (CYP7A1) und HMG-CoA-Reduktase, wodurch vermehrt atypische Gallensäuren, Gallenalkohole und Cholestanol gebildet werden, die zu den pathologischen Folgen der Erkrankung führen.

Nebenwirkungen von Chenodesoxycholsäure Leadiant

Es kann zu Verstopfung und abnormalen Leberwerten kommen. Die Häufigkeit ist aufgrund zu weniger verfügbarer Daten nicht abschätzbar.

Orphan Arzneimittel

Bei Chenodesoxycholsäure Leadiant handelt es sich um ein sogenanntes Orphan-Arzneimittel, das zur Behandlung einer seltenen Erkrankung eingesetzt wird. Das Arzneimittel hat diese Bezeichnung am 16. Dezember 2014 erhalten.

Autor: Ellen Reifferscheid (Apothekerin)

Stand: 03.07.2017

Quelle:

Leadiant GmbH

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