Kymriah in EU erhältlich

Die CAR-T-Zell-Therapie Kymriah hat im August 2018 die EU-Zulassung erhalten und ist ab Mitte September 2018 erhältlich. Damit ist Kymriah das erste zugelassene CAR-T-Zell-Therapeutikum in der EU.

Doppelhelix Reagenzglas
  • Zulassungsempfehlung Europäische Arzneimittelagentur (EMA): Juni 2018
  • EU-Zulassung: August 2018
  • Markteinführung: 15. September 2018.

CAR-T-Therapie mit Kymriah

Kymriah (Tisagenlecleucel) von Novartis wird zur CAR-T-Therapie eingesetzt. CAR ist die Abkürzung für Chimeric Antigen Receptor.

Bei der CAR-T-Therapie handelt es sich um eine neue Form der Immuntherapie bei Krebs. Die Therapie ist personalisiert, also auf den einzelnen Patienten angepasst. Dies wird erreicht, indem T-Zellen des Patienten gesammelt und anschließend gentechnisch verändert werden. Die veränderten Zellen besitzen synthetische antigenspezifische Rezeptoren (chimäre Antigenrezeptoren) auf ihrer Zelloberfläche, die gegen spezifische Oberflächenproteine (CD 19) der Krebszellen gerichtet sind und diese abtöten.

EU-Zulassung

Im November 2017 hatte Novartis bei der EMA die Zulassungsanträge eingereicht. Die EMA hatte Kymriah für beide Indikationen, also DLBCL und B-Zell-Vorläufer ALL (akute lymphatische Leukämie), ein beschleunigtes Zulassungsverfahren zugesagt. Im August 2018 erfolgte die EU-Zulassung, die Markteinführung am 15. September 2018.

Die Zulassung basiert auf Daten aus zwei multizentrischen Phase II Studien, Juliet und Eliana. Aktuelle Daten der Juliet-Studie zeigen beispielsweise eine Gesamtansprechrate (ORR) von 53%, wobei 40% ein vollständiges Ansprechen (CR) aufweisen.

Indikation

Kymriah ist in der EU für folgende Indikationen zugelassen:

  • Therapie von pädiatrischen und jungen erwachsenen Patienten bis zum Alter von 25 Jahren mit refraktärer B-Zell-ALL, bei einem Rezidiv nach der Transplantation oder bei einem zweiten oder späteren Rezidiv
  • Therapie von erwachsenen Patienten mit rezidiviertem oder refraktärem (r/r) diffus großzelligen B-Zell-Lymphom (DLBCL) nach zwei oder mehr Linien systemischer Therapie.

Aktueller Stand der Zulassung in den USA

Novartis hat in den USA seit August 2017 bereits die Zulassung für Kymriah zur Behandlung der B-Zell-Vorläufer ALL, die refraktär ist oder sich im zweiten oder späteren Rückfall befindet, bei Patienten bis zum 25. Lebensjahr. Damit ist Kymriah weltweit die erste zugelassene CAR-T-Zelltherapie.

Seit Mai 2018 ist das Arzneimittel auch für die Behandlung von erwachsenen Patienten mit rezidiviertem oder refraktärem B-Zell-Lymphom nach zwei oder mehr systemischen Therapielinien indiziert. Die Zulassung umfasst die Therapie des DLBCL, der häufigsten Form des Non-Hodgkin-Lymphoms, sowie des hochgradigen B-Zell-Lymphoms und des sich aus dem follikulären Lymphom entwickelnden DLBCL.

Kosten und Nebenwirkungen

Die Behandlung mit Kymriah kann schwere Nebenwirkungen verursachen. Unter der Behandlung mit Tisagenlecleucel können ein Cytokin Release Syndrom (CRS) sowie neurologische Nebenwirkungen auftreten. Beim CRS handelt es sich um eine systemische Reaktion auf die Aktivierung und Proliferation von CAR-T-Zellen, die mit hohem Fieber und grippeähnlichen Symptomen einhergeht. Diese Nebenwirkungen können lebensbedrohlich werden. Daneben können schwere Infektionen, eine Hypotonie, akute Nierenschäden oder Fieber auftreten. Das Eintreten von Nebenwirkungen ist innerhalb von einem bis 22 Tage nach der Infusion zu erwarten. Die Kosten für eine Infusion belaufen sich in den USA auf 475.000 US-Dollar.

Autor: Dr. Melanie Klingler

Stand: 11.09.2018

Quelle:

European Medicines Agency (EMA), Novartis

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