Lamzede zur Therapie der Alpha-Mannosidose

Ende Januar empfahl der Ausschuss für Humanarzneimittel die Zulassung von Lamzede (Wirkstoff Velmanase alfa) zur Therapie der nichtneurologischen Manifestation von leichter bis mittelschwerer Alpha-Mannosidose.

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Alpha-Mannosidose – Häufigkeit, Ursachen und Symptome

Alpha-Mannosidose ist eine selten auftretende Erbkrankheit aus der Gruppe der lysosomalen Speicherkrankheiten. Sie tritt bei ca. einem von 500.000 Menschen auf und zählt demnach zu den Orphan Diseases (seltene Krankheiten).

Die Erkrankung wird durch Mutationen im MAN2B1-Gen, welches die Information für das körpereigene Enzym Alpha-Mannosidase enthält, ausgelöst. Durch den Enzymdefekt reichern sich Mannose-haltige Oligosaccharide (komplexe Zucker) in vielen Organen und Geweben an, was Funktionsstörungen oder den Untergang von Zellen bedingt. Zu den Symptomen zählen Anomalien des Gesichts, Immunschwäche, Skelettveränderungen, Schwerhörigkeit und kognitive Defizite.

Es existiert eine Einteilung nach klinischem Schweregrad in drei Typen. Während bei der schwersten Ausprägung, Grad 3, der Tod noch vor oder kurz nach der Geburt eintritt, können Betroffene mit Grad 1 durchaus das Erwachsenenalter erreichen.

Was ist Lamzede?

Das Medikament Lamzede mit dem Wirkstoff Velmanase alfa des Pharmaunternehmens Chiesi Farmaceutici S.p.A. ist eine rekombinante Form der Alpha-Mannosidase. Der Wirkstoff dient der Enzymersatztherapie und übernimmt bzw. unterstützt die Funktion der humanen Alpha-Mannosidase. Lamzede würde erstmals die Therapie der Alpha-Mannosidose ermöglichen.

Lamzede senkt die Serumoligosaccharide auf ein normales Niveau und verbessert die Lungenfunktion und die körperliche Leistungsfähigkeit bei einigen Patienten. Dazu wird Lamzede als Pulver zur Herstellung einer Injektionslösung in der Wirkstärke 10 mg auf den Markt kommen. Die Anwendung erfolgt wöchentlich. Die häufigsten Nebenwirkungen sind Durchfall, Fieber und Gewichtszunahme.

Zulassungsstatus von Lamzede

Lamzede erhielt Ende Januar die Zulassungsempfehlung vom Ausschuss für Humanarzneimittel (CHMP) der Europäischen Arzneimittel-Agentur (EMA).  

Studienlage

Hintergrund für die positive Empfehlung sind vorläufige Daten einer Langzeitstudie. Es handelt sich um eine placebokontrollierte Studie mit 25 Probanden. Der Beobachtungszeitraum lag bei einem Jahr. Trotz der geringen Probandenzahl und des kurzen Beobachtungszeitraums hat der CHMP eine positive Empfehlung abgegeben, da es aufgrund der Seltenheit der Erkrankung nicht möglich ist umfassende Daten zu Sicherheit und Wirksamkeit zu liefern. Nach der Zulassung sollen die Durchführung einer offenen Studie sowie die Einrichtung eines Patientenregisters erfolgen, um weitere Daten zu sammeln.

Die Europäische Kommission muss nun über die Marktzulassung entscheiden. Die vollständige Indikation bei Zulassung wäre die Enzymersatztherapie für die Behandlung der nichtneurologischen Manifestation bei Patienten mit einer leichten bis mittelschweren Alpha-Mannosidose. Die neurologischen Manifestationen stellen keine Indikation dar, weil Velmanase alfa die Blut-Hirn-Schranke nicht passieren kann.

Autor: Dr. Melanie Klingler

Stand: 05.02.2018

Quelle:

Chiesi Farmaceutici S.p.A., European Medicines Agency (EMA)

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