Lamzede zur Therapie der Alpha-Mannosidose

Die Europäische Kommission hat im März 2018 für Lamzede die Zulassung als Orphan Drug zur parenteralen Enzymersatztherapie von Kindern und Erwachsenen mit leichter bis moderater Alpha-Mannosidose ohne neurologische Manifestationen erteilt.

orphan-drug-schriftzug

Alpha-Mannosidose - Häufigkeit, Ursachen und Symptome

Alpha-Mannosidose ist eine selten auftretende Erbkrankheit aus der Gruppe der lysosomalen Speicherkrankheiten. Sie tritt bei ca. einem von 500.000 Menschen auf und zählt demnach zu den Orphan Diseases (seltene Krankheiten).

Die Erkrankung wird durch Mutationen im MAN2B1-Gen, welches die Information für das körpereigene Enzym Alpha-Mannosidase enthält, ausgelöst. Durch den Enzymdefekt reichern sich Mannose-haltige Oligosaccharide (komplexe Zucker) in vielen Organen und Geweben an, was Funktionsstörungen oder den Untergang von Zellen bedingt. Zu den Symptomen zählen Anomalien des Gesichts, Immunschwäche, Skelettveränderungen, Schwerhörigkeit und kognitive Defizite.

Es existiert eine Einteilung nach klinischem Schweregrad in drei Typen. Während bei der schwersten Ausprägung, Grad 3, der Tod noch vor oder kurz nach der Geburt eintritt, können Betroffene mit Grad 1 durchaus das Erwachsenenalter erreichen.

Was ist Lamzede?

Das Medikament Lamzede mit dem Wirkstoff Velmanase alfa des Pharmaunternehmens Chiesi Farmaceutici S.p.A. ist eine rekombinante Form der Alpha-Mannosidase. Der Wirkstoff dient der Enzymersatztherapie und übernimmt bzw. unterstützt die Funktion der humanen Alpha-Mannosidase. Lamzede wird erstmals die Therapie der Alpha-Mannosidose ermöglichen.

Lamzede senkt die Serumoligosaccharide auf ein normales Niveau und verbessert die Lungenfunktion und die körperliche Leistungsfähigkeit bei einigen Patienten. Dazu wird Lamzede als Pulver zur Herstellung einer Injektionslösung in der Wirkstärke 10 mg auf den Markt kommen. Die Anwendung erfolgt wöchentlich. Die häufigsten Nebenwirkungen sind Durchfall, Fieber und Gewichtszunahme.

Zulassungsstatus von Lamzede

Lamzede erhielt Ende Januar die Zulassungsempfehlung vom Ausschuss für Humanarzneimittel (CHMP) der Europäischen Arzneimittel-Agentur (EMA). Die Europäische Kommission hat am 27. März 2018 die Zulassung als Orphan Drug zur parenteralen Enzymersatztherapie von Kindern und Erwachsenen mit leichter bis moderater Alpha-Mannosidose ohne neurologische Manifestationen erteilt. Diese Orphan-Markt-Exklusivität für „Behandlung von Mannosidose“ (basierend auf der Bezeichnung EU/3/04/260) begann am 27.03.2018 und läuft am 27.03.2028 aus. Seit 1. Juli 2018 ist Lamzede auf dem deutschen Markt erhältlich.

Studienlage

Hintergrund für die positive Empfehlung und Zulassung sind vorläufige Daten einer Langzeitstudie. Es handelt sich um eine placebokontrollierte Studie mit 25 Probanden. Der Beobachtungszeitraum lag bei einem Jahr. Trotz der geringen Probandenzahl und des kurzen Beobachtungszeitraums hat der CHMP eine positive Empfehlung abgegeben, da es aufgrund der Seltenheit der Erkrankung nicht möglich ist umfassende Daten zu Sicherheit und Wirksamkeit zu liefern. Nach der Zulassung sollen die Durchführung einer offenen Studie sowie die Einrichtung eines Patientenregisters erfolgen, um weitere Daten zu sammeln.

Die vollständige Indikation ist die Enzymersatztherapie für die Behandlung der nichtneurologischen Manifestation bei Patienten mit einer leichten bis mittelschweren Alpha-Mannosidose. Die neurologischen Manifestationen stellen keine Indikation dar, weil Velmanase alfa die Blut-Hirn-Schranke nicht passieren kann.

Autor: Dr. Melanie Klingler

Stand: 02.07.2018

Quelle:

Chiesi Farmaceutici S.p.A., European Medicines Agency (EMA)

  • Auf Facebook teilen Teilen
  • Auf Twitter teilenTeilen
  • Auf Google+ teilenTeilen
  • MerkenMerken
  • DruckenDrucken
  • SendenSenden
Anzeige

Kongresse

Orphan Disease Finder

Orphan Disease Finder

Bitte geben Sie ein Symptom ein, um zu prüfen, ob es auf eine seltene Erkrankung hinweisen könnte:

 

Pharma News

Innere Medizin