2018: Neue Medikamente gegen Krebs, Stoffwechselerkrankungen und Orphan Diseases

Im Jahr 2018 wurden überdurchschnittliche viele Medikamente mit neuen Wirkstoffen zugelassen und auf den Markt gebracht. Am meisten profitieren Patienten mit Krebs, Stoffwechselerkrankungen und Orphan Diseases.

Arzneimittel Abgabe

2018 war ein pharmakologisch innovatives Jahr. Pharmakonzerne erhielten für 36 Medikamente mit neuen Wirkstoffen (ohne Biosimilars) die EU- Zulassung. Der Zehnjahresdurchschnitt liegt mit 32 Neueinführungen deutlich darunter. Darüber hinaus gab es Arzneimittel in neuen Darreichungsformen, von denen insbesondere Säuglinge und Kleinkinder profitieren. Mit dem neuen Medikamenten-Portfolio erweitern sich die Therapieoptionen für mehr als 45 Krankheiten, vor allem Krebsleiden und Stoffwechselstörungen sowie Entzündungs- und Infektionskrankheiten. Viele der neueingeführten Arzneimittel wurden als Orphan Drugs gegen seltene Erkrankungen eingestuft.

Orphan Drugs gegen seltene Krankheiten

Patienten mit seltenen und sehr seltenen Erkrankungen haben häufig kaum die Möglichkeit einer gezielten Behandlung. In der Europäischen Union (EU) gilt eine Erkrankung als selten, wenn höchstens fünf von 10.000 Menschen davon betroffen sind. 2018 stieg die Chance mit 16 neueingeführten Orphan Drugs erheblich (2017 waren es 10). Für Patienten mit lysosomalen Speicherkrankheiten wie Alpha-Mannosidose (etwa 5.000 EU-Erkrankungen) oder dem Sly-Syndrom (weltweit weniger als 100 Patienten) gab es 2018 erstmalig überhaupt die Chance einer effektiven Behandlung.

„Für viele Patientinnen und Patienten bedeuten die neuen Medikamente bessere Behandlungsmöglichkeiten; für einige sogar die erste gezielte Therapie überhaupt“, resümiert Birgit Fischer, Hauptgeschäftsführerin des Verbands der forschenden Pharma-Unternehmen (vfa), erfreut.

Neue Arzneimittel gegen Krebserkrankungen

Im vergangenen Jahr wurden zwölf neue Arzneimittel gegen Krebserkrankungen zugelassen. Fischer erklärt: „Fast die Hälfte der Menschen in Deutschland erkrankt im Laufe ihres Lebens an der einen oder anderen Form von Krebs. Mit intensivem Engagement ist es den Pharma-Unternehmen gelungen, für sie weitere neue Therapien zu entwickeln. Für die Chancen der Betroffenen es wichtig, dass gegen jede Krebsart mehrere unterschiedliche Mittel zur Verfügung stehen. Damit können auch resistent gewordene Krebszellen erreicht werden.“

CAR-T-Zell-Therapie

Von den neuen Krebs-Arzneimitteln profitieren vor allem Patienten mit bestimmten Leukämieformen und Lymphomen. Die als CAR-T-Zell-Therapeutika bezeichneten Medikamente bestehen aus gentechnisch veränderten patienteneigenen T-Zellen, die in den kranken Organismus zurückgeführt werden. Die modifizierten Immunzellen sind so besser in der Lage, maligne Zellen zu detektieren und zu vernichten. Auch wenn schwere Nebenwirkungen den Therapieerfolg kurzfristig trüben, überzeugen die Therapeutika im Langzeitergebnis mit einer monatelangen und sogar über Jahre andauernden Tumorkontrolle.

Neue Arzneimittel gegen Stoffwechselstörungen

2018 wurden gleich zehn Arzneimittel gegen Stoffwechselkrankheiten zugelassen. Dazu gehören neben dem Volksklassiker Diabetes Typ II und bekannten Stoffwechselstörungen wie Mukoviszidose auch seltene Amyloidosen wie die Transthyretin Amyloidose und bestimmte Lipodystrophien.

Neue Arzneimittel gegen Entzündungs- und Infektionskrankheiten

Im Therapie-Portfolio für Entzündungskrankheiten gab es 2018 vier neue Arzneimittel. Davon profitieren Patienten mit Morbus Crohn, Psoriasis, eosinophilem Asthma und primär progredienter Multiplen Sklerose (PPMS). Bis zum letzten Jahr gab es für PPMS gar keine zugelassene Basistherapie.

Gegen Infektionskrankheiten überzeugte die EU-Zulassungsbehörde ein neuer Impfstoff gegen Herpes zoster: der adjuvantierte subunit-Totimpfstoff Shingrix der Firma GlaxoSmithKline. Seit Dezember 2018 empfiehlt die Ständige Impfkommission (STIKO) des Robert Koch-Instituts (RKI) in Berlin diesen Impfstoff allen gesunden Personen ab dem 60. Lebensjahr. Immunsupprimierte Personen und Patienten mit anderen schweren Grundkrankheiten sollten die Zoster-Impfung bereits ab einem Alter von 50 Jahren erhalten. Daneben wurde Arzneimittel gegen HIV, Clostridium difficile und das Zytomegalievirus zugelassen.

Weitere neue Arzneimittel

Neben den bereits erwähnten Krankheiten gab es 2018:

  • zwei neue Arzneimittel zur Behandlung der Hämophilie A
  • ein neues Arzneimittel zur Behandlung der Knochenerkrankung Hypophosphatämie
  • ein neues Arzneimittel zur Behandlung der Autoimmunthrombozytopenie thrombozytopenische Purpura
  • ein neues Arzneimittel zur Behandlung der psychischen Erkrankung Schizophrenie
  • ein neues Arzneimittel zur Migräneprophylaxe.

Darreichungsformen erweitert

Zusätzlich zu den neuzugelassenen Arzneimitteln tüftelten die Pharmakonzerne an optimierten Darreichungsformen. Insbesondere konnten Fortschritte in der Galenik von Formulierungen für Kleinkinder und Säuglinge gemacht werden. So stehen seit letztem Jahr beispielsweise Substitutionstherapeutika in Form von Granulaten und Suspensionen zur Behandlung von Neugeborenen-Diabetes oder Nebennierenrindeninsuffizienz zur Verfügung.

Autor: Dr. Christian Kretschmer (Arzt)

Stand: 04.01.2019

Quelle:

Die forschenden Pharma-Unternehmen (www.vfa.de): Innovationsbilanz 2018, Neueinführungen 2018

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