Neueinführung Obizur

Obizur enthält den Wirkstoff Susoctocog alfa und wird zur Behandlung von Blutungsepisoden bei Erwachsenen mit erworbener Hämophilie A durch Autoantikörper gegen Faktor VIII eingesetzt. Das Medikament ergänzt das verfügbare Portfolio bei erworbener Hemmkörperhämophilie A um eine neue Behandlungsmethode, die nahezu sicher schwere Blutungen bei dieser Störung stoppt.

Obizur

Susoctocog alfa ist ein rekombinantes Analogon vom Schweine-FVIII. Es wirkt auf die gleiche Weise wie der humane Faktor VIII, wird aber durch eine minimale Strukturveränderung nicht so leicht von Antikörpern erkannt. Der porcine Faktor ersetzt den deaktivierten Faktor und stoppt Blutungen, indem er einen Komplex mit dem aktivierten Faktor IX eingeht. In Folge wird die Umwandlung von inaktivem Faktor X zu aktiviertem Faktor X beschleunigt. Mittels aktiviertem Faktor X wird Prothrombin (Faktor II) zu Thrombin (Faktor IIa) umgewandelt. Unter dem Einfluss von Thrombin wiederum wird Fibrinogen (Faktor I) gespalten und zu Fibrin umgewandelt. Dieses Protein wirkt dann wie Klebstoff in der plasmatischen Blutgerinnung und die Blutung wird gestoppt.

Dosierung von Obizur

Obizur ist als Pulver und Lösungsmittel mit 500 E Susoctocog alfa pro Fläschchen erhältlich, die zur intravenösen Injektion miteinander vermischt werden. Eine Einheit (E) der Faktor-VIII-Aktivität entspricht der Menge an Faktor VIII in einem Milliliter normalen humanen Blutplasma. Das Medikament wird ausschließlich stationär und nur bei ärztlicher Überwachung des Blutungszustands verabreicht. Dosis, Injektionshäufigkeit und Dauer der Anwendung werden individuell dem Zustand des Patienten und dem Blutungsgrad angepasst. Der Hersteller empfiehlt, die rekonstituierte Lösung intravenös mit einer Rate von 1 bis 2 ml pro Minute zu injizieren. Die empfohlene Anfangsdosis beträgt 200 E pro Kilogramm Körpergewicht (70 kg KG = 28 Fläschchen).

Studien und Hintergrundwissen

Die Zulassung von Obizur basiert auf einer prospektiven, nicht randomisierten, offenen Phase-II/III-Studie mit 28 erwachsenen multinationalen Teilnehmern. Alle litten an einer erworbener Hämophilie A durch Autoantikörper gegen Faktor VIII und hatten lebensbedrohliche Blutungen, die eine Hospitalisierung erforderlich machten. Bei sämtlichen anfänglichen Blutungsepisoden verbesserte sich das Ereignis 24 Stunden nach der ersten Dosierung.

Als positives Ansprechen von Obizur wurde gewertet, wenn die Blutung gestoppt oder verringert werden konnte und die Faktor-VIII-Aktivität über einen vorher definierten Wert (20 % oder höher 24 h nach der ersten Injektion) lag. Nach 8 Stunden wurde eine positive Reaktion bei 95 Prozent der Patienten und nach 16 Stunden bei 100 Prozent erreicht.

Zusätzlich wurde der schlussendliche Gesamterfolg der Behandlung bestimmt. Der definierte sich, dass Obizur abgesetzt oder die Dosis beziehungsweise die Anwendungshäufigkeit reduziert werden konnte. Dies wurde bei 24 von 28 Probanden (86 Prozent) erreicht. Davon erhielten 17 Probanden Obizur als First-Line-Therapeutikum. Von ihnen profitierten 16 Patienten (94 Prozent) von der Behandlung. 11 Patienten wurden vor der ersten Obizur-Gabe bereits mit Antihämorrhagika wie rFVIIa, aktiviertes Prothrombinkomplex-Konzentrat oder Tranexamsäure behandelt. In dieser Gruppe wurden 8 Probanden (73 Prozent) erfolgreich therapiert.

Hämophilie A

Die erworbene Hämophilie A ist eine seltene Blutgerinnungsstörung, bei der die Patienten zu spontan ausgeprägten, mitunter lebensbedrohlichen Blutungen neigen. Ursache sind Antikörper, die sich gegen den körpereigenen Gerinnungsfaktor VIII richten und dessen Funktion beeinträchtigen. Bei den Antikörpern handelt es sich um Autoantikörper – im Gegensatz zu Alloantikörpern, die beispielsweise bei schwerer Hämophilie A als Immunreaktion auf eine Substitutionstherapie mit Faktor-VIII-Konzentraten auftreten.

Autor: Ellen Reifferscheid (Apothekerin)

Stand: 01.02.2016

Quelle:

European Medicines Agency (EMA), Boehringer Ingelheim

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