Neueinführung Refixia (Nonacog Beta Pegol)

Zum 15. Oktober 2017 ist Refixia, ein Medikament mit dem Wirkstoff Nonacog Beta Pegol, zur Behandlung und Prophylaxe von Patienten mit Hämophilie B auf den Markt gekommen.

Hämophilie

Was ist Refixia?

Refixia wird zur Therapie und Prophylaxe von Blutungen bei Patienten mit Hämophilie B eingesetzt, die älter als 12 Jahre sind. Patienten mit Hämophilie B weisen geschlechtsgebunden (X-chromosomal rezessiv) einen angeborenen Mangel des Gerinnungsfaktors IX auf. Bei Refixia handelt es sich um einen gereinigten rekombinanten humanen Faktor IX (rFIX).

Wie wirkt Nonacog Beta Pegol?

Die aktive Substanz in Refixia, Nonacog Beta Pegol, ersetzt im Organismus die Funktion von Faktor IX.  Der Faktor IX ist ein Glykoprotein, das in der Leber synthetisiert wird. Die Aktivierung von Faktor IX erfolgt durch Faktor XIa und durch den Faktor-VII-/Gewebefaktorkomplex. Der aktivierte Faktor IX aktiviert zusammen mit aktiviertem Faktor VIII den Faktor X, welcher Prothrombin in Thrombin umwandelt. Thrombin führt zur Umwandlung von Fibrinogen in Fibrin, was zur Gerinnselbildung führt. Der Faktor IX-Spiegel im Plasma wird durch die Substitutionstherapie erhöht, was zu einer temporären Korrektur der Blutungsneigung bei betroffenen Patienten führt.

Dosierung und Anwendung

Refixia wird intravenös verabreicht. Die Dosierung richtet sich nach der Indikation und wird wie folgt eingeteilt:

Prophylaxe

40 I.E./kg Körpergewicht einmal wöchentlich. In Abhängigkeit vom erzielten Faktor IX-Spiegel und der individuellen Blutungsneigung, können Anpassungen in Dosierung und Häufigkeit der Verabreichung erwogen werden.

Substitutionstherapie

Dosis und Dauer der Substitutionstherapie richten sich nach Ort und Schweregrad der Blutung:

a) Beginnende Hämarthrosen, Muskelblutungen, Blutungen im Mundbereich sowie umfangreichere Hämarthrosen, Muskelblutungen oder Hämatome: 40 I.E./kg als Einzeldosis.

b) Schwere oder lebensbedrohliche Blutungen: 80 I.E./kg, weitere Dosen von 40 I.E./kg können verabreicht werden.

Chirurgische Eingriffe

Die Dosierung und die Dosierungsintervalle richten sich nach der Schwere des chirurgischen Eingriffs:

a) Kleinere chirurgische Eingriffe einschließlich Zahnextraktion: 40 I.E./kg als Einzeldosis. Zusätzliche Dosen können, wenn erforderlich, verabreicht werden.

b) Größere chirurgische Eingriffe: 80 I.E./kg präoperativ. In der ersten Woche postoperativ können zweimal je 40 I.E./kg im Abstand von 1-3 Tagen appliziert werden. Anschließend kann, aufgrund der langen Halbwertszeit des Präparates, die Dosierungshäufigkeit auf einmal pro Woche verlängert werden, bis die Blutung zum Stillstand kommt und die Wundheilung erreicht ist.

Kinder und Jugendliche

Die Dosis für Jugendliche im Alter von 12-18 Jahren ist analog zu der Dosis für Erwachsene 40 I.E./kg Körpergewicht. Die Langzeitsicherheit für Kinder unter 12 Jahren ist bisher nicht getestet.

Studienlage

Es wurde eine pivotale Studie mit 74 vorbehandelten Studienteilnehmern (Jugendliche und Erwachsene) durchgeführt. Im unverblindeten Bedarfs-Arm erfolgte die Therapie über 28 Wochen. Eine Therapie über 52 Wochen erfolgte bei zwei Prophylaxe-Behandlungsarmen, die einfach verblindet randomisiert waren. Eine Gruppe erhielt 10 I.E./kg einmal wöchentlich, die andere 40 I.E./kg einmal wöchentlich. Im Vergleich zeigte sich die auf das Jahr umgerechnete Blutungsrate bei den Patienten, die die höhere Dosierung erhalten hatten, um 49% niedriger als in der Gruppe im Arm mit 10 I.E./kg (p < 0,05).
Zu chirurgischen Eingriffen wurden drei Studien durchgeführt, wobei 15 größere und 26 kleinere chirurgische Eingriffe durchgeführt wurden. Die Wirksamkeit von Nonacog Beta Pegol wurde bei den 15 größeren Eingriffen mit einer Erfolgsrate von 100% bewertet. Die kleineren Eingriffe wurden alle als erfolgreich bewertet.

Nebenwirkungen von Refixia

Im Folgenden sind die Nebenwirkungen aus klinischen Studien nach ihrer Häufigkeit aufgelistet:

  • Häufig (≥ 1/100, < 1/10): Übelkeit, Pruritus und Ohrenjucken, Ermüdung und Reaktionen an der Injektionsstelle wie beispielsweise Schmerzen an der Infusionsstelle.
  • Gelegentlich (≥ 1/1.000, < 1/100): Überempfindlichkeit, Palpitationen (bewusste Wahrnehmung des eigenen Herzschlags) und Hitzewallungen.

Wirkstärken und Packungsgrößen von Refixia

Das Präparat des herstellers Novo Nordisk Pharma GmbH gibt es in den folgenden drei Stärken

Autor: Dr. Melanie Klingler

Stand: 18.10.2017

Quelle:

European Medicines Agency (EMA), Novo Nordisk Pharma GmbH

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