Strimvelis - Zulassungsempfehlung für Kinder mit seltenem Immundefekt ADA-SCID

Der Humanarzneimittelausschuss der EMA hat eine Zulassungsempfehlung für Strimvelis zur Behandlung von Kindern mit dem seltenen angeborenen Immundefekt Adenosin Desaminase – Severe Combined Immunodeficiency (ADA –SCID) ausgesprochen, wenn für diese keine passenden Stammzellspender gefunden werden können.

Kind Stethoskop

Bei der Erkrankung liegt eine Mutation im Adenosin-Desaminase-Gen auf Chromosom 20 zugrunde. Durch diese Mutation kommt es zu einem  schweren Immundefekt. Das Immunsystem der Kinder fast vollständig ausfällt. Neben den immunologischen Problemen verursacht die Erkrankung eine Reihe anderer Beschwerden:

  • Wachstums- und Entwicklungsstörungen
  • Hörverlust
  • Leber- und Nierenprobleme.

Die Erkrankung tritt meist innerhalb der ersten 6 Lebensmonate auf. Die Kinder sterben innerhalb von 2 Jahren, wenn die Funktion des Immunsystems nicht hergestellt werden kann.

Stammzelltransplantation

Bisher gibt es nur die Möglichkeit einer Stammzelltransplantation, eine medikamentöse Therapie gibt es noch nicht. Der Erfolg der Stammzelltransplantation hängt von der Kompatibilität des Spenders ab. Es gibt bisher noch kein zugelassenes Arzneimittel zur Behandlung. Einige der Kinder erhalten eine Enzymersatztherapie, diese ist aber in der EU nicht zugelassen.

Neue Hoffnung für Patienten ohne passenden Spender

Für Kinder, für die bisher noch kein passender Spender gefunden wurde, könnte es bald eine Arzneimitteltherapie geben. Strimvelis besteht aus unreifen Knochenmarkszellen des Patienten, sogenannte CD34+ - Zellen.  In diese werden mit Hilfe eines retroviralen Vektors ein intaktes Adenosin-Desaminase-Gen eingefügt. Diese Zellen erhält der Spender wieder zurück. Danach ist der Körper in der Lage alle Arten von Blut- und Immunzellen zu bilden. Laut EMA soll diese Fähigkeit lebenslang erhalten bleiben.

Orphan-Drug-Status

Bereits 2005 erhielt Strimvelis den Orphan-Drug-Status. Laut Hersteller sind alle 18 Kinder, die mit Strimvelis behandelt wurden noch am Leben, wobei die ersten die einmalige Gabe von Strimvelis bereits vor 13 Jahren erhalten haben. Nebenwirkungen der Therapie waren:

  • Fieber
  • erhöhte Leberwerte
  • Autoimmunreaktionen wie Anämie oder Neutropenie.

Auch künftig muss der Hersteller alle Patienten in einem Register aufnehmen und über die Langzeiteffekte der Therapie berichten.

Autor: Ellen Reifferscheid (Apothekerin)

Stand: 06.06.2016

Quelle:

GlaxoSmithKline GmbH & Co. KG, European Medicine Agency (EMA)

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