Neueinführung Ultomiris (Ravulizumab) bei PNH

Ultomiris ist ein neues Ravulizumab-haltiges Arzneimittel zur Behandlung der paroxysmalen nächtlichen Hamoglobinurie (PNH).

Monoklonaler Antikörper

Was ist Ultomiris und wofür wird es angewendet?

Ultomiris ist ein neues Arzneimittel der Firma Alexion, das zur Behandlung erwachsener Patienten mit paroxysmaler nächtlicher Hämoglobinurie (PNH)eingesetzt wird:

  • bei Patienten mit Hämolyse zusammen mit einem oder mehreren klinischen Symptomen als Hinweis auf eine hohe Krankheitsaktivität
  • bei Patienten, die klinisch stabil sind, nachdem sie mindestens während der vergangenen 6 Monate mit Eculizumab behandelt wurden.

Ultomiris enthält den monoklonalen Antikörper Ravulizumab, der mit einer rekombinanten DNA-Technologie in Zellkultur aus Ovarialzellen des chinesischen Hamsters (Chinese Hamster Ovary, CHO) hergestellt wurde.

Wie wird Ultomiris angewendet?

Ultomiris wird intravenös infundiert. Weitere Informationen sind der Fachinformation zu entnehmen.

Dosierung

Die Dosierung von Ultomiris erfolgt körpergewichtsbasiert. Die Erhaltungsdosen werden im Abstand von acht Wochen verabreicht. Begonnen wird mit der ersten Erhaltungsdosis 2 Wochen nach der Initialdosis. Weitere Informationen entnehmen Sie bitte der Fachinformation.

Besondere Patientengruppen

Kinder und Jugendliche

Die Sicherheit und Wirksamkeit von Ultomiris bei Kindern und Jugendlichen unter 18 Jahren ist nicht erwiesen. Es liegen keine Daten vor.

Ältere Patienten

Eine Dosisanpassung für ältere Patienten wird nicht empfohlen. Die Erfahrungen mit Ravulizumab in dieser Patientenpopulation sind noch begrenzt.

Nierenfunktionsstörung

Bei Patienten mit Nierenfunktionsstörung wird keine Dosisanpassung empfohlen.

Leberfunktionsstörung

Die Sicherheit und Wirksamkeit von Ravulizumab wurde bei Patienten mit Leberfunktionsstörungen nicht untersucht. Die pharmakologischen Daten legen aber nahe, dass keine Dosisanpassung notwendig ist.

Wie wirkt Ravulizumab?

Ravulizumab ist ein monoklonaler IgG2/4KAntikörper, der spezifisch an das Komplementprotein C5 bindet und dadurch dessen Spaltung in C5a (das proinflammatorische Anaphylatoxin) und C5b (die initiierende Untereinheit des terminalen Komplementkomplexes [C5b-9]) hemmt und die Bildung des C5b-9 verhindert. Ravulizumab erhält die frühen Komponenten der Komplementaktivierung Komplementaktivierung, die von wesentlicher Bedeutung für die Opsonisierung von Mikroorganismen und die Elimination (Clearance) von Immunkomplexen sind.

Gegenanzeigen

  • Überempfindlichkeit gegen Ravulizumab oder einen der weiteren Bestandteile.
  • Patienten mit nicht ausgeheilter Infektion mit Neisseria meningitidis bei Behandlungsbeginn
  • Patienten ohne aktuellen Impfschutz gegen Neisseria meningitidis, es sei denn, sie erhalten eine geeignete Antibiotikaprophylaxe bis zu zwei Wochen nach der Impfung

Nebenwirkungen von Ultomiris

Die schwerwiegendste Nebenwirkung war Meningokokkeninfektion/-Sepsis.

Sehr häufige Nebenwirkungen

  • Kopfschmerz
  • Infektion der oberen Atemwege
  • Nasopharyngitis

Häufige Nebenwirkungen

  • Schwindelgefühl
  • Erbrechen, Übelkeit, Durchfall, Bauchschmerzen, Verdauungsstörungen,
  • Hautausschlag, Pruritus
  • Rückenschmerzen, Arthralgie, Myalgie und Muskelspasmen
  • Fieber, grippeartige Erkrankung, Fatigue, Schüttelfrost,.Asthenie

Eine vollständige Auflistung aller Nebenwirkungen ist der Fachinformation (4.8) zu entnehmen.

Wechselwirkungen

Pharmakokinetische Studien zur Erfassung von Arzneimittelwechselwirkungen mit Ravulizumab wurden nicht durchgeführt.

Eine chronische Behandlung mit intravenösem humanem Immunglobulin (IVIg) kann den Recycling-Mechanismus des endosomalen neonatalen Fc-Rezeptors (FcRn) von monoklonalen Antikörpern, wie Ravulizumab, beeinträchtigen und dadurch die Ravulizumab-Konzentrationen im Serum verringern.

Studienlage Ultomiris

Die Sicherheit und Wirksamkeit von Ravulizumab bei Patienten mit PNH wurden in zwei offenen, randomisierten, aktiv kontrollierten Phase-3-Studien untersucht:

  • einer Studie mit erwachsenen Patienten mit PNH, die zuvor nicht mit Komplementinhibitoren behandelt worden waren,
  • einer Studie mit Patienten mit PNH, die klinisch stabil waren, nachdem sie mindestens in den 6 Monaten zuvor mit Eculizumab behandelt worden waren.

Ultomiris erwies sich in beiden Studien zur Verringerung des Abbaus von roten Blutkörperchen und zur Vermeidung notwendiger Transfusionen bei Patienten mit PNH als ebenso wirksam wie Eculizumab.  Weitere Informationen entnehmen Sie bitte der Fachinformation.

PDF öffnenFachinformation Ultomiris

Autor: Ellen Reifferscheid (Apothekerin)

Stand: 08.08.2019

Quelle:

Fachinformation Ultomiris, Alexion Pharma Germany GmbH

European Medicines Agency (EMA)

  • Auf Whatsapp teilenTeilen
  • Auf Facebook teilen Teilen
  • Auf Twitter teilenTeilen
  • DruckenDrucken
  • SendenSenden
Orphan Disease Finder
Orphan Disease Finder

Hier können Sie seltene Erkrankungen nach Symptomen suchen: