Yargesa - Zulassung für Miglustat-Generikum erteilt

Am 22. März 2017 wurde das Miglustat-Generikum Yargasa zur Behandlung von Morbus Gaucher, einer seltenen Erkrankung, von der EMA zugelassen. Das Referenzarzneimittel für dieses Generikum ist Zavesca.

Yargesa - Zulassung für Miglustat-Generikum erteilt

Was ist Yargesa?

Yargesa ist ein Arzneimittel zur Behandlung von Erwachsenen mit leichter bis mittelschwerer Gaucher-Krankheit des Typs 1. Den Patienten, die unter dieser Krankheit leiden, fehlt ein Enzym, das Glucosylzeramid, eine bestimmte Art von Fett, aufspaltet. Das Glucosylzeramid wird deshalb bei Gaucher-Patienten nicht abgebaut und sammelt sich in verschiedenen Teilen des Körpers, wie Milz, Leber und Knochen an.

Yargesa wird dann eingesetzt, wenn eine Enzymersatztherapie nicht möglich ist.

Wie wird Yargesa angewendet?

Yargesa wird ist in Kapselform erhältlich sein. Eine Kapsel enthält 100 mg Miglustat. Die empfohlene Anfangsdosis ist dreimal täglich eine Kapsel. Bei Patienten mit eingeschränkter Nierenfunktion und Patienten, bei denen Durchfall auftritt, muss eine niedrigere Dosis angewendet werden.

Wie wirkt Yargesa?

Bei der Therapie mit Miglustat handelt es sich um eine  Substratreduktionstherapie. Der Wirkstoff in Yargesa, Miglustat, verhindert die Wirkung der Glucosylzeramid-Synthase. Dieses Enzym ist am ersten Schritt der Bildung von Glucosylzeramid beteiligt. Indem die Wirkung der  Glucosylzeramid-Synthase unterbunden wird, kann Miglustat die Bildung von Glucosylzeramid in den Zellen und damit die Symptome der Gaucher-Krankheit des Typs 1 verringern.

Wie wurde Yargesa untersucht?

Da es sich bei Yargesa um ein Generikum handelt und die Studien zu Nutzen und Risiken des Wirkstoffs im genehmigten Anwendungsgebiet wurden bereits für das Referenzarzneimittel, Zavesca, durchgeführt wurden, müssen sie für Yargesa nicht erneut vorgelegt werden.
Wie bei jedem Arzneimittel legte das Unternehmen Studien zur Qualität von Yargesa vor. Das Unternehmen hat ferner Studien durchgeführt, die zeigen, dass es mit dem Referenzarzneimittel „bioäquivalent“ ist. Zwei Arzneimittel sind bioäquivalent, wenn sie im Körper zu denselben Wirkstoffkonzentrationen führen und daher davon ausgegangen werden kann, dass sie dieselbe Wirkung haben.

Morbus Gaucher

Morbus Gaucher (Gaucher-Syndrom) ist eine genetisch bedingte Fettstoffwechselstörung. Sie ist die häufigste lysosomale Speicherkrankheit aus dem Formenkreis der Sphingolipidosen.

Autor: Ellen Reifferscheid (Apothekerin)

Stand: 11.04.2017

Quelle:

European Medicine Agency (EMA)

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