Zulassungsempfehlung für Gentherapeutikum Zyntelgo zur Behandlung der Beta-Thalassämie

Der Ausschuss der Europäischen Arzneimittel-Agentur (EMA) für Humanarzneimittel (CHMP) hat eine bedingte Genehmigung für das Inverkehrbringen von Bluebird Bios Gentherapie Zynteglo empfohlen.

Reagenzgläser

Am 28. März 2019 verabschiedete der Ausschuss für Humanarzneimittel (CHMP) auf der Grundlage des Entwurfs einer Stellungnahme des Ausschusses für neuartige Therapien eine positive Stellungnahme und empfahl die Genehmigung für das Inverkehrbringen des zur Behandlung von transfusionsabhängiger β-Thalassämie (TDT) bestimmten Arzneimittels Zynteglo.

Die positive Stellungnahme beruht auf der Bewertung des Ausschusses für neuartige Therapien. Der Antragsteller für dieses Arzneimittel ist Bluebird Bio (Niederlande) B.V

Indikation von Zyntelgo

Zyntelgo ist eine Gentherapie für Patienten ab 12 Jahren mit transfusionsabhängiger β-Thalassämie (TDT), die keinen β0 / β0-Genotyp haben, für die eine Transplantation mit hämatopoetischen Stammzellen (HSC) geeignet ist,  für die jedoch ein HLA-passender verwandter HSC-Spender nicht verfügbar ist.

Was ist Zyntelgo?

Der Wirkstoff von Zynteglo ist eine autologe, mit CD34 + -Zellen angereicherte Population, die hämatopoetische Stammzellen (HSC) enthält, die mit lentiviralem Vektor (LVV) transduziert sind und für das βA-T87Q-Globin-Gen kodieren.

Zynteglo ist ein Gentherapeutikum, das durch Transduktion autologer CD34 + -Zellen mit BB305-Lentivirus-Vektor funktionelle Kopien eines modifizierten β-Globin-Gens in die hämatopoetischen Stammzellen der Patienten einfügt und so die zugrunde liegende genetische Ursache der Erkrankung anspricht.

Wie funktioniert die Behandlung?

Zynteglo soll eine βA-T87Q-Globin-Expression ermöglichen, die das β / α-Globin-Ungleichgewicht in erythroiden Zellen von Patienten mit TDT korrigieren soll und das Potenzial hat, das gesamte Hämoglobin auf ein normales Niveau zu bringen.

"Das Ziel der Behandlung mit Zynteglo ist es, Patienten mit transfusionsabhängiger β-Thalassämie zu ermöglichen, ausreichend Hämoglobin zu produzieren, um lebenslange Unabhängigkeit von Bluttransfusionen zu erhalten", sagte David Davidson, Chief Medical Officer von Bluebird Bio.

Zynteglo wird als Infusion mit 1,2-20 x 10 6 Zellen / ml Dispersion erhältlich sein.
 

Autor: Ellen Reifferscheid (Apothekerin)

Stand: 13.04.2019

Quelle:

European Medicines Agency, Pressemeldung bluebird bio

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