Neueinführung Esperoct (Turoctocog alfa pegol) bei Hämophilie

Esperoct ist ein neues Arzneimittel zur Behandlung und Vorbeugung von Blutungen bei Patienten mit Hämophilie A. Es enthält den Wirkstoff Turoctocog alfa pegol.

Hämophilie

Anwendung

Esperoct ist ein neues Arzneimittel der Firma NovoNordisk zur Behandlung und Vorbeugung von Blutungen bei Patienten mit Hämophilie A, einer durch den Mangel an einem Gerinnungsprotein, dem sogenannten Faktor VIII, bedingten, angeborenen Blutgerinnungsstörung. Esperoct kann bei Erwachsenen und Kindern ab 12 Jahren angewendet werden.

Art der Anwendung

Esperoct ist für die intravenöse Anwendung, nach Rekonstitution des Pulvers mit 4 ml des mitgelieferten Lösungsmittels, einer isotonischen Kochsalzlösung wird Esperoct als intravenöse Injektion (über etwa 2 Minuten) verabreicht.

Anwendungshinweise

Bisher wurde Esperoct noch nicht bei unbehandelten Patienten eingesetzt.

Dosierung

Dosis, Dosierungsintervall und die Dauer der Substitutionstherapie sind vom Schweregrad des Faktor-VIII-Mangels, dem Ort und Ausmaß der Blutung, dem angestrebten Faktor-VIII-Aktivitätsspiegel sowie vom klinischen Zustand des Patienten abhängig. Hinweise zur Dosierung im Bedarfsfall und zur Prophylaxe sind der Fachinformation zu entnehmen.

Wirkung

Der Wirkstoff Turoctocog alfa pegol ist ein kovalentes Konjugat des Proteins Turoctocog alfa mit einem Polyethylenglycol (PEG) mit einem Molekulargewicht von 40kDA. Turoctocog alfa, ein humaner Faktor VIII, wird unter Verwendung rekombinanter DNS-Technologie in einer Ovarial-Zelllinie des chinesischen Hamsters (CHO-Zellen) produziert. Es wird ohne die Zugabe von Proteinen menschlichen oder tierischen Ursprungs in der Zellkultur, Aufreinigung, Konjugation oder Endformulierung von Esperoct hergestellt.

Die Aktivität (I.E.) wird anhand des in der Europäischen Pharmakopöe beschriebenen chromogenen Tests bestimmt. Die spezifische Aktivität von Turoctocog alfa pegol beträgt etwa 9500 I.E./mg Protein.

Turoctocog alfa pegol wirkt im Körper auf die gleiche Weise wie der humane Faktor VIII. Er ersetzt den fehlenden Faktor VIII und unterstützt dadurch die Blutgerinnung und ermöglicht eine vorübergehende Kontrolle der Blutungsstörung. Durch die Bindung an PEG besitzt Turoctocog alfa pegol eine verlängerte Halbwertszeit im Vergleich zu Turoctocog alfa, das unter dem Handelsnamen NovoEight im Markt erhältlich ist.

Gegenanzeigen

Überempfindlichkeit gegen den Wirkstoff oder einen der sonstigen Bestandteile.
Bekannte allergische Reaktionen gegen Hamsterprotein.

Nebenwirkungen

Häufig

  • Ausschlag
  • Erythem
  • Pruritus
  • Reaktionen an der Injektionsstelle, wie Hämatom, Erythem, Ausschlag, Schmerzen und Schwellung

Gelegentlich

Nach einer Behandlung mit Esperoct können einige Patienten neutralisierende Faktor VIII-Antikörper entwickeln, sodass das Arzneimittel nicht mehr wirkt und es zu einem Verlust der Blutungskontrolle kommt. In solchen Fällen sollte ein spezialisiertes Hämophilie-Zentrum aufgesucht werden.

Gelegentlich

Überempfindlichkeitsreaktionen

Schwangerschaft und Stillzeit

Faktor VIII darf nur nach strenger Indikationsstellung während der Schwangerschaft und Stillzeit angewendet werden.

Wechselwirkungen

Es sind keine Wechselwirkungen von humanem Gerinnungsfaktor-VIII-(rDNS) mit anderen Arzneimitteln bekannt.

Studienlage Esperoct

Die klinische Wirksamkeit von Esperoct zur Prophylaxe und Behandlung von Blutungen wurde in fünf prospektiven, multizentrischen klinischen Studien (Pathfinder-Studien) an 270 vorbehandelten Patienten (PTPs) mit schwerer Hämophilie A untersucht. Für die Zulassung wurden die Daten von mehr als fünf Jahren klinischer Anwendung von Turoctocog alfa pegol ausgewertet.
Esperoct erwies sich in den Studien als wirksame Routineprophylaxe für Menschen mit schwerer Hämophilie A bei festem Dosierungschema.
Esperoct ist auch zur Blutungskontrolle und zum perioperativen Blutungsmanagement einsetzbar. Das Sicherheitsprofil ist vergleichbar mit dem anderer langwirksamer Faktor-VIII-Präparate.

Autor: Ellen Reifferscheid (Apothekerin)

Stand: 31.07.2019

Quelle:
  1. Fachinformation von Esperoct, NovoNordisk
  2. Informationen der European Medicines Agency (EMA) zu Esperoct
  • Auf Whatsapp teilenTeilen
  • Auf Facebook teilen Teilen
  • Auf Twitter teilenTeilen
  • DruckenDrucken
  • SendenSenden
Orphan Disease Finder
Orphan Disease Finder

Hier können Sie seltene Erkrankungen nach Symptomen suchen: