Hemlibra (Emicizumab) zur Routine-Prophylaxe von Hämophilie A

Anfang März hat die Europäische Kommission Emicizumab (Hemlibra) als Routineprophylaxe von Blutungsereignissen bei Patienten mit Hämophilie A und Faktor VIII-Inhibitoren (FVIII) zugelassen.

Hämophilie

Bereits im November 2017 hatte die Food and Drug Administration (FDA) die US-Zulassung für das neue Arzneimittel erteilt. Die Zulassung des monoklonalen, bispezifischen Antikörpers basiert auf zwei pivotalen Studien (HAVEN 1 und HAVEN 2), die zeigen, dass unter Hemlibra bei einmal wöchentlicher subkutaner Applikation deutlich weniger Blutungen auftreten.

Wie wirkt Emicizumab?

Der bispezifische monoklonale Antikörper Emicizumab verbindet aktivierten Faktor IX und Faktor X. Dadurch wird  die Funktion des fehlenden aktivierten Faktor VIII wiederhergestellt, die für eine effektive Hämostase notwendig ist. Der Wirkstoff besitzt  keine strukturelle Beziehung oder Sequenzhomologie zu Faktor VIII, so dass es die Entwicklung direkter Hemmkörper gegen Faktor VIII weder auslöst noch verstärkt werden. Da es sich um einen Antikörper handelt, wird seine Wirkung auch nicht durch vorhandene Inhibitoren gegen Faktor VIII beeinträchtigt.

Studienlage

In einer Studie an 109 Patienten wurde gezeigt, dass Hemlibra Blutungen bei Hämophilie-A-Patienten mit Faktor-VIII-Hemmkörpern wirksam vorbeugt. In dieser Studie traten bei Patienten, die Hemlibra zur Vorbeugung erhielten, weniger behandlungsbedürftige Blutungen (Äquivalent zu 3 pro Jahr) auf als bei Patienten, die keine prophylaktische Therapie erhielten (Äquivalent zu 23 pro Jahr).
In die Studie wurden auch Patienten aufgenommen, die bereits eine vorbeugende Behandlung mit Arzneimitteln erhielten, die als „Bypassing-Präparate“ bezeichnet werden. Die Anzahl der behandelten Blutungen pro Patient sank vom Äquivalent zu 16 Blutungen pro Jahr vor der Umstellung auf danach ca. 3 Blutungen pro Jahr, nachdem diese Patienten auf Hemlibra umgestellt wurden.
Die Lebensqualität der mit Hemlibra behandelten Patienten verbesserte sich deutlich im Vergleich zu bisherigen Therapien.

Nebenwirkungen

Zu den häufigsten unerwünschten Ereignissen (≥ 10 % der Teilnehmer)  in beiden Studien unter Hemlibra zählten Reaktionen an der Einstichstelle, Kopfschmerz und Arthralgie.

Autor: Ellen Reifferscheid (Apothekerin)

Stand: 16.03.2018

Quelle:

Pressemitteilung Roche, European Medicine Agency (EMA)

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