Neueinführung Palynziq (Pegvaliase) bei PKU

Palynziq ist ein neues Pegvaliase-haltiges Arzneimittel zur Behandlung der Phenylketonurie (PKU) bei Erwachsenen und Jugendlichen ab 16 Jahren.

Phenylalanin

Wofür wird Palynziq angewendet?

Das neue Arzneimittel Palynziq der Firma Biomarin International Ltd. ist für die Behandlung von Patienten ab dem Alter von 16 Jahren mit Phenylketonurie (PKU) indiziert, deren Phenylalaninwerte im Blut trotz vorausgegangener Anwendung verfügbarer Behandlungsoptionen nicht ausreichend eingestellt sind (Phenylalaninwerte im Blut von über 600 Mikromol/l).

Die Phenylketonurie ist eine seltene genetische Erkrankung. Patienten, die an PKU leiden, können die Aminosäure Phenylalanin aus Nahrungseiweiß nicht verarbeiten. Dadurch kommt es zu sehr hohen Aminosäurespiegeln im Blut. Diese verursachen Probleme im Nervensystem.

Palynziq ist ein verschreibungspflichtiges Orphan Arzneimittel. Palynziq enthält den Wirkstoff Pegvaliase.

Wie wird Palynziq angewendet?

Die Behandlung muss von einem Arzt eingeleitet und überwacht werden, der in der Behandlung von PKU erfahren ist. Vor Beginn der Behandlung muss der Phenylalaninspiegel im Blut gemessen werden. Während der Behandlung werden monatliche Messungen empfohlen. Palynziq ist zur Langzeitanwendung bestimmt.

Palynziq ist in Form von Fertigspritzen (2,5 mg, 10 mg und 20 mg) für die Injektion unter die Haut erhältlich:

Dosierung

Die empfohlene Anfangsdosis beträgt einmal wöchentlich 2,5 mg für eine Dauer von 4 Wochen. Injektionsdosis und -häufigkeit werden dann schrittweise bis zu einer Dosis von maximal 60 mg einmal täglich erhöht, bis die gewünschten Phenylalaninspiegel erreicht wurden. Ein entsprechendes Titrationsschema ist der Fachinformation zu entnehmen.

Vor der ersten Dosis Palynziq muss der Patient über die Anzeichen und Symptome einer akuten systemischen Überempfindlichkeitsreaktion aufgeklärt werden. Der Patient muss angewiesen werden, sich beim Auftreten einer solchen Reaktion sofort in medizinische Behandlung zu begeben. Zusätzlich muss er in der richtigen Verabreichung eines Adrenalininjektionsproduktes unterwiesen werden. Patienten müssen während der Behandlung steht einen solchen Injektor bei sich tragen.

Wie wirkt Palynziq?

Der Wirkstoff in Palynziq, Pegvaliase, ist ein bakterielles Enzym, das Phenylalanin abbauen kann. So wird verhindert, dass sich Phenylalanin im Körper ansammelt. Der Wirkstoff ist ein kovalentes Konjugat des Proteins Phenylalanin-Ammoniak-Lyase (rAvPAL) mit NHS-Methoxypolyethylenglycol (NHS-PEG). Die Phenylalanin-Ammoniak-Lyase (rAvPAL) wird mittels rekombinanter DNA-Technologie in Escherichia coli hergestellte rAvPAL von Anabaena variabilis. Durch diese „Pegylierung“ kann das Enzym länger im Körper bleiben und wirken.

Gegenanzeigen

Schwere systemische Überempfindlichkeitsreaktion oder wiederholtes Auftreten einer leichten bis mittelschweren, akuten systemischen Überempfindlichkeitsreaktion gegen Pegvaliase, einen der sonstigen Bestandteile oder ein anderes PEGyliertes Arzneimittel.

Besondere Warnhinweise und Vorsichtsmaßnahmen für die Anwendung

Überempfindlichkeitsreaktionen einschließlich akuter systemischer Überempfindlichkeitsreaktionen, Angioödem und Serumkrankheit wurden von Patienten berichtet, die mit Palynziq behandelt wurden, und können jederzeit während der Behandlung auftreten. Palynziq kann außerdem eine Überempfindlichkeit gegen andere PEGylierte injizierbare Arzneimittel verstärken.

Nebenwirkungen von Palynziq

Sehr häufige Nebenwirkungen von Palynziq sind Reaktionen an der Injektionsstelle, Schmerzen in den Gelenken und allergische Reaktionen. Zu den wichtigsten allergischen Reaktionen zählen eine akute systemische allergische Reaktion, das Angioödem und die Serumkrankheit. Die vollständige Auflistung der im Zusammenhang mit Palynziq berichteten Nebenwirkungen ist der Fachinformation zu entnehmen.

Wechselwirkungen

Es wurden keine Studien zur Erfassung von Wechselwirkungen durchgeführt.

Schwangerschaft und Stillzeit

Palynziq wird während der Schwangerschaft nicht empfohlen, es sei denn, der klinische Zustand der Mutter erfordert eine Behandlung mit Pegvaliase, da alternative Strategien zur Einstellung der Phenylalaninwerte ausgeschöpft sind.

Aufgrund des Fehlens von Humandaten sollte Palynziq nur dann an stillende Frauen verabreicht werden, wenn nach Ansicht des Arztes der potenzielle Nutzen das potenzielle Risiko für den Säugling überwiegt.

Auswirkungen auf die Verkehrstüchtigkeit und die Fähigkeit zum Bedienen von Maschinen

Palynziq hat einen geringen Einfluss auf die Verkehrstüchtigkeit und die Fähigkeit zum Bedienen von Maschinen. Überempfindlichkeitsreaktionen mit Symptomen wie Schwindelgefühl oder Synkope können die Verkehrstüchtigkeit und die Fähigkeit zum Bedienen von Maschinen beeinträchtigen.

Studienlage Palynziq

Die Hauptstudie, in der Palynziq bei Patienten mit PKU untersucht wurde, bestand aus verschiedenen Teilen.

Während der gesamten Studie waren die Patienten gehalten, eine konstante Menge an Nahrungseiweiß aufzunehmen, um sicherzustellen, dass Veränderungen der Phenylalaninkonzentrationen im Blut auf die Behandlung zurückgeführt werden konnten und nicht auf Veränderungen der Eiweißaufnahme.

Im ersten Teil erhielten alle Patienten bis zu 13 Wochen lang Palynziq in einer Dosis von 20 mg oder 40 mg. 86 Patienten, die auf die Behandlung ansprachen (Senkung des Phenylalaninspiegels im Blut um mindestens 20 %), wurden dann entweder auf der gleichen Dosis Palynziq gehalten oder erhielten ein Placebo. Nach 8-wöchiger Behandlung blieben die Phenylalaninspiegel bei Patienten, die Palynziq einnahmen, unter Kontrolle. Bei Patienten, die Placebo erhielten, stiegen sie allerdings wieder das Niveau von vor der Behandlung.

In der Verlängerungsphase der Studie erhielten die Patienten eine individuelle optimierte Dosis Palynziq. Es wurde nachgewiesen, dass die fortgesetzte Behandlung mit Palynziq über einen Zeitraum von 18 Monaten bei der Mehrheit der Patienten die Phenylalaninspiegel wirksam unter unter 600 Mikromol pro Liter hielt.

Weitere Hinweise und Informationen

Palynziq ist im Kühlschrank bei 2 °C – 8 °C zu lagern. Es darf nicht eingefroren werden. Palynziq kann in seiner originalversiegelten Verpackung einmalig bis zu 30 Tage lang außerhalb des Kühlschranks (unter 25 °C) gelagert werden, wenn es vor Wärmequellen geschützt wird. Nach Lagerung außerhalb des Kühlschranks darf das Arzneimittel nicht mehr in den Kühlschrank zurückgelegt werden.

Autor: Ellen Reifferscheid (Apothekerin)

Stand: 02.07.2019

Quelle:

Biomarin International Ltd., Fachinfo Palynziq

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