Seltene Erkrankungen (Orphan Diseases)

Hier finden Sie Informationen zu seltenen Erkrankungen (Orphan Diseases) mit Begriffserläuterungen, Kompetenzzentren für seltene Krankheiten, gesetzlichen Bestimmungen und einem Verzeichnis von zugelassenen Orphan Drugs.

Informationen zu seltenen Erkrankungen

Nachrichten zu seltenen Erkrankungen

Virus

Neuer CMV-Inhibitor Prevymis (Letermovir) erhält FDA-Zulassung

15.11.2017 - Am 08. November 2017 erhielt Prevymis von der US-amerikanischen Zulassungsbehörde FDA (Food and Drug Administration) die Marktzulassung.

Augenuntersuchung

Neueinführung Oxervate (Cenergermin)

13.11.2017 - Zum 15. November 2017 wurde Oxervate zur Behandlung neurotropher Keratitis in den deutschen Markt eingeführt.

Durchfall besetzt

Neueinführung Xermelo (Telotristatethyl)

19.10.2017 - Zum 15. Oktober 2017 wurde Xermelo in den Markt eingeführt. Xermelo ist ein neues Arzneimittel zur Behandlung der Karzinoid-Syndrom-bedingten Diarrhö. Es enthält den Wirkstoff Telotristatethyl.

Doppelhelix Reagenzglas

FDA-Zulassung für Yescarta

19.10.2017 - Am 18. Oktober 2017 hat die amerikanische Gesundheitsbehörde FDA Yescarta zur Behandlung des großzelligen B-Zell-Lymphoms zugelassen.

Krebs Chemotherapie

Neueinführung Rydapt (Midostaurin)

16.10.2017 - Rydapt ist ein Midostaurin-haltiges Arzneimittel zur Behandlung von neu diagnostizierter FLT3-mutierter akuter myeloischer Leukämie und drei Arten von fortgeschrittener systemischer Mastozytose.

Monoklonaler Antikörper

Neueinführung Bavencio (Avelumab)

10.10.2017 - Zum 15. Oktober 2017 kommt BAVENCIO (Avelumab) als Monotherapie für die Behandlung von erwachsenen Patienten mit metastasiertem Merkelzellkarzinom (mMCC), einem seltenen und aggressiven Hautkrebs, in den Markt.

Hautkrebs

Bavencio (Avelumab) - erste Immuntherapie für das metastasierte Merkelzellkarzinom

22.09.2017 - Die Europäische Kommission (EC) hat die Marktzulassung für BAVENCIO® (Avelumab) als Monotherapie für die Behandlung von erwachsenen Patienten mit metastasiertem Merkelzellkarzinom (mMCC), einem seltenen und aggressiven Hautkrebs, erteilt.

Forschung DNA

Neueinführung Natpar (rekombinantes Parathyroidhormon)

28.08.2017 - Natpar ist das erste Arzneimittel zur Behandlung von erwachsenen Patienten mit chronischem Hypoparathyreoidismus, deren Erkrankung sich durch die Standardtherapie allein nicht hinreichend kontrollieren lässt.

Leukämie

Neueinführung Besponsa

02.08.2017 - Zum 1. August 2017 wurde Besponsa als neues Arzneimittel zur Behandlung von Erwachsenen mit rezidivierter oder refraktärer CD22-positiver B-Vorläufer ALL (akuter lymphatischer Leukämie) eingeführt.

Infobrief

Infobrief Trisenox Versorgungsengpass

31.07.2017 - Die Firma Teva informiert in Abstimmung mit der EMA sowie dem BfArM über mögliche Lieferengpässe auf dem europäischen Markt ab Mitte/Ende August.

Leukämie

Besponsa erhält EU-Zulassung zur Behandlung der rezidivierten oder refraktären B-Vorläufer-ALL

24.07.2017 - Die Europäische Kommission hat Inotuzumab Ozogamicin (Besponsa) als Monotherapie für die Behandlung von Erwachsenen mit rezidivierter oder refraktärer CD22-positiver B-Vorläufer-ALL (akuter lymphatischer Leukämie) zugelassen.

Arzt Smartphone

Orphan Disease Finder: Seltene Erkrankungen leichter entdecken

03.04.2017 - Mit dem Orphan Disease Finder bietet die Gelbe Liste Online nun ein interaktives Tool, das Ärzte bei der Diagnose von seltenen Erkrankungen unterstützt.

Hautkrebs

FDA-Zulassung für Bavencio

27.03.2017 - Am 23. März 2017 hat die amerikanische Arzneimittelbehörde (FDA) das Arzneimittel Bavencio für die Behandlung von Erwachsenen und pädiatrischen Patienten ab 12 Jahren mit metastasierendem Merkelzellkarzinom (MCC) zugelassen.

Injektionslösung

Seltene Krankheiten immer häufiger behandelbar

27.02.2017 - Am 28. Februar 2017 ist der Tag der seltenen Erkrankungen. Vfa und BPI informieren in diesem Zusammenhang gemeinsam darüber, dass es mittlerweile immer mehr seltene Erkrankungen gibt, die behandelbar sind.

Ärzte im Gespräch

Herausforderung seltene Erkrankungen

06.02.2017 - Bedingt durch die Seltenheit der diversen seltenen Erkrankungen denkt ein Arzt häufig nicht sofort an eine "Orphan Disease"

Orphan Diseases

Neuer Themenschwerpunkt: Seltene Erkrankungen (Orphan Diseases)

03.02.2017 - Im Mittelpunkt des neuen Themenschwerpunkts Seltene Erkrankungen (Orphan Diseases) stehen umfassende Informationen über die in Deutschland verfügbaren Orphan Drugs.

Formular ausfüllen

Actimab-A Einreichung zur Orphanprüfung

28.12.2016 - Das Unternehmen Actinium Pharmaceuticals kündigt die Einreichung von Actimab-A zur Orphanprüfung an.

Leber

Obeticholsäure bei primärer biliärer Cholangitis

27.12.2016 - Obeticholsäure (Ocaliva) hat von der EU-Kommission als Orphan-Drug die Zulassung zur oralen Therapie der primären biliären Cholangitis (PBC) erhalten.

Infusion

Neueinführung Unituxin

01.11.2016 - Mit Unituxin (Wirkstoff Dinutuximab) ist ein neues Orphan-Arzneimittel zum 1. November 2016 in den deutschen Markt eingeführt worden.

Mann schläft am Steuer

Neueinführung Wakix

06.08.2016 - Wakix (Pitolisant) ist ein neues Arzneimittel zur Behandlung der Narkolepsie. Narkolepsie ist eine seltene Krankheit und das Arzneimittel gehört damit zur Gruppe der sogenannten Orphan drugs (Arzneimittel gegen seltene Leiden).

Krebspatient

Neueinführung Darzalex

21.07.2016 - Darzalex (Daratumumab) ist ein Krebsarzneimittel, das zur Gruppe der sogenannten Orphan drugs gehört und im Juni in den deutschen Markt eingeführt wurde.

Magen-Darm

Revestive - Zulassung für Kinder empfohlen

06.06.2016 - Die Europäischen Arzneimittelagentur (EMA) empfiehlt die Zulassung von Revestive auch für Kinder zwischen einem und 17 Jahren. Seit 2012 ist das Orphan Drug Revestive für die Behandlung von erwachsenen Patienten mit Kurzdarmsyndrom zugelassen.

Kind Stethoskop

Strimvelis – Zulassungsempfehlung für Kinder mit seltenem Immundefekt ADA-SCID

06.06.2016 - Der Humanarzneimittelausschuss der EMA hat eine Zulassungsempfehlung für Strimvelis zur Behandlung von Kindern mit ADA-SCID ausgesprochen.

Frau in Behandlung

Neueinführung Galafold

01.06.2016 - Galafold enthält den Wirkstoff Migalastat. Das Medikament ist für die First-Line-Therapie zur von gesicherter Morbus-Fabry-Diagnose (Galaktosidase A Mangel) zugelassen.

Forschermolekül

Orphan diseases - Hoffnung auf 30 neue Arzneimittel bis Ende 2019

24.02.2016 - Gegen 30 seltene Erkrankungen können forschende Pharmaunternehmen voraussichtlich noch vor Ende 2019 neue Medikamente auf den Markt bringen.

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